종근당이 미국 바이오기업과 손잡고 희귀 유전성 망막질환 치료제 개발에 나선다. 기존 광수용체가 손상된 이후에도 남아 있는 망막 세포를 활용해 시각 기능 회복을 시도하는 새로운 기전의 후보물질을 확보하면서 안과 신약 파이프라인을 확대한다.

종근당은 미국 안과질환 전문 제약사 키오라 파마슈티컬스(Kiora Pharmaceuticals)와 망막질환 신약 후보물질 ‘KIO-301’의 국내 안과 적응증 개발 및 상업화를 위한 라이선스 계약을 체결했다고 21일 밝혔다.

계약에 따라 종근당은 KIO-301의 국내 안과 적응증에 대한 개발과 허가, 상업화를 담당한다. 키오라는 향후 개발·허가 단계에 따른 마일스톤과 국내 판매에 따른 로열티를 받는다. 구체적인 계약 규모는 공개되지 않았다.

광수용체 퇴행 이후 남은 망막세포에 ‘광감지 기능’ 부여

KIO-301의 우선 개발 대상은 희귀 유전성 망막질환인 망막색소변성증(Retinitis Pigmentosa)이다. 이 질환은 빛을 감지하는 광수용체가 점차 퇴행하면서 시야가 좁아지고 시력이 떨어지는 것이 특징으로, 국내 환자는 1만명 이상으로 추정된다.

KIO-301은 이미 광수용체가 퇴행한 이후에도 남아 있는 망막신경절세포에 광감지 기능을 부여하도록 설계된 저분자 신약 후보물질이다.

특히 특정 유전자 변이에 의존하지 않도록 개발되고 있다는 점이 특징이다. 망막색소변성증뿐 아니라 향후 맥락막위축증(Choroideremia), 스타가르트병(Stargardt disease) 등 다른 유전성 망막질환으로 적응증을 확대할 가능성도 열려 있다.

미국·유럽·일본·중국 이어 한국까지 개발 네트워크 확대

이번 계약으로 KIO-301의 개발 및 상업화 네트워크는 미국과 유럽, 일본, 중국에 이어 한국까지 확대됐다. 키오라는 종근당과의 협력을 통해 글로벌 임상 3상과 국내 개발을 연계한다는 계획이다.

김영주 종근당 대표는 “KIO-301은 특정 유전자 변이에 제한되지 않는 새로운 기전의 신약 후보물질”이라며 “종근당이 축적해 온 안과 분야의 전문성과 임상·허가 역량을 바탕으로 키오라 및 글로벌 파트너들과 긴밀히 협력해 국내 개발을 추진하겠다”고 말했다.

브라이언 M. 스트렘 키오라 대표 겸 CEO는 이번 계약을 통해 한국까지 개발·상업화 네트워크가 확대됐다며 종근당과 협력해 KIO-301의 글로벌 임상 3상을 추진하겠다고 밝혔다.

키오라는 저분자 화합물을 기반으로 망막질환 치료제를 개발하는 미국 제약사로, KIO-301 외에도 망막 염증에 의한 황반부종 치료제 후보물질 ‘KIO-104’ 등을 개발하고 있다.

정소연 다른기사 보기